Fabriqué et développé par le laboratoire Suisse Novartis, pour traiter l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire génétique rare, le Zolgensma est vendu à plus de 2 millions de dollars aux Etats Unis et devient par la même, le médicament le plus cher au monde.

Le Zolgensma vendu à 2,12 millions de dollars, soit 1,2 milliards de F CFA est considéré comme étant une révolution médicale. Il s’appuie sur une thérapie génétique qui vient traiter l’amyotrophie spinale, une maladie liée à un gène défectueux qui empêcherait  la production de SMN, une protéine chargée de commander nos muscles. L’amyotrophie spinale a été jusqu’à présent incurable.

L’amyotrophie spinale touche beaucoup plus les bébés. Elle entraîne des problèmes de respiration, des difficultés pour s’asseoir, pour marcher, d’après plusieurs experts, leur espérance de vie ne dépasse pas 2 ans. Le traitement du Zolgensma se fait en une seule dose d’injection et apparaît comme l’ultime remède audit syndrome. Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’Association française contre les myopathies indique que « deux bébés en France ont pu en bénéficier. Avant, ces enfants mouraient avant l’âge de 2 ans ».

Le Zolgensma vient par conséquent remplacer le Spinraza, un traitement à vie, administré en 6 doses durant la première année du traitement, puis 3 par an pour le reste du temps. Le 24 mai 2019 dernier, les USA ont été le premier pays à autoriser sa commercialisation. Le coût de ce médicament serait surtout basé sur son efficacité que sur sa la productivité.